Il registro STEP raccoglie informazioni su tumori molto rari in bambine, bambini e adolescenti che non sono stati precedentemente inclusi in studi di trattamento o in altri registri.
Nella maggior parte dei casi i bambini e gli adolescenti affetti da una malattia maligna possono essere trattati in studi di ottimizzazione della terapia, che negli ultimi decenni hanno migliorato drasticamente le prospettive di guarigione. Questi studi mettono a disposizione una rete creata da esperti che include una diagnostica standardizzata con il coinvolgimento di centri di riferimento, la possibilità di una terapia adeguata al rischio, nonché la ricerca molecolare di base per comprendere meglio la biologia del tumore e sviluppare nuovi approcci terapeutici.
Bambini e adolescenti affetti da tumori molto rari non possono sempre beneficiare di queste strutture perché non vi sono studi terapeutici per tutti i tipi di tumore. Nel caso di tumori molto rari, quindi, vi sono notevoli carenze in tutti quei settori che sono altrimenti considerati fondamentali per il successo della ricerca sul cancro nei bambini e negli adolescenti.
L’obiettivo principale del registro ‘STEP’ è di migliorare la documentazione clinica di questi tumori particolarmente rari. Viene creata una struttura che registra le malattie e valuta i dati del paziente. Il registro favorisce inoltre lo scambio di dati con i centri di riferimento che hanno maturato esperienze con questi tumori rari e possono quindi fornire un valido aiuto nello sciogliere la diagnosi e nel decidere le terapie da adottare. Non appena si individua la possibilità di sviluppare nuovi studi terapeutici per determinati tipi di tumori in un contesto nazionale o internazionale, si cercherà di avviarli. Solo in questo modo è possibile acquisire ulteriori conoscenze su cause, frequenza, anamnesi e proprietà delle malattie, il che consente in ultima analisi di ottimizzare la diagnosi e il trattamento dei tumori rari nell’infanzia e nell’adolescenza.
In breve
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Lo studio raccoglie dati sulla malattia e sul trattamento di tumori particolarmente rari e li analizza.
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Le nuove conoscenze dovrebbero contribuire a migliorare i metodi di trattamento di tumori particolarmente rari in età pediatrica e giovanile.
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Le persone malate possono beneficiare di secondi pareri e delle opinioni di esperte ed esperti. Inoltre, è possibile migliorare i trattamenti di future e futuri pazienti con tumori rari.